国家药审中心周思源：为何药物研发要以临床价值为导向

今年7月，国家医药产品管理局药品审评中心发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》公开征求意见的通知，强调药品研发应以临床价值为导向，引起了市场的巨大反响，在一定程度上“挤掉”了创新药的估值泡沫。

9月25日，在第六届中国医药创新与投资大会上，国家医药产品管理局药品审评中心副主任周思源回应了上述意见稿的初衷。

周思源表示，2019年至2019年8月底，国家医药产品管理局药品审评中心共受理注册申请25535件，审结注册申请25120件，但任务进出余额仅为1.6%。三年来，进与出任务基本平衡，评价常态化，但也饱受反复药物研发的困扰。

例如，他表示，2018年至2020年中国批准的39个创新药物中，只有2个新的一类药物，没有罕见病。

周思源表示，药物创新应关注患者需求，充分发掘临床价值，但创新研发仍存在一些不足。一是现有的临床创新没有覆盖所有临床需求，药物创新主要集中在少数治疗领域，对罕见病和儿童的药物研发重视不够；二是研发基础相对薄弱，产品同质化问题较为突出；三是临床价值探索不足。比如在探索性临床研究阶段，对早期探索性临床研究的重要性认识不足。

“目前，临床RD的战略、规划和研究设计都是以注册为目的制定的，但对临床价值的探索重视不够。对照组选择标准低，疗效假说缺乏依据，样本量估计不足。此外，在药物临床研发中应用的新思路、新设计、新方法也不足。”周思源说。

周思源说，关注临床价值可以通过走上药物创新的一段楼梯来促进。下一步，药物评价中心要严格审查要求，特别是针对药物创新中临床价值探索不足、临床价值评价标准偏低、临床价值评价依据不科学、不充分等问题，尽快建立健全研发和评价标准。要充分发挥评价标准的指挥棒，以临床价值为导向，满足高标准，推动我国药物创新真正成为国际公认的“全球新锐”，完成从量变到质变的过程。

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